Naver Blog
CGT 시리즈 0. 한 번의 주사로 병을 고친다고? 유전자치료의 시대가 오고 있다.
몇 년 전까지만 해도 ‘유전자를 고친다’는 말은 영화 속 이야기처럼 들렸다. 그런데 지금은, 한 번의 주사로 평생 고쳐지는 질병이 실제로 존재한다. 바로 ‘유전자 치료제(Gene Therapy)’ 덕분이다. 나는 지난학기 대학원 수업으로 ‘유전자치료공학’을 들었는데, 매주 수업때마다 단순히 새로운 의약품이 아니라 의학의 언어를 바꿔버린 기술이라고 느꼈다. 세포와 유전자가 약이 된다 Zolgensma 우리가 알고 있는 대부분의 약은 증상을 완호하거나 기능을 조절하는데 초점을 맞춘다. 예를 들어 혈관을 확장시켜 혈압을 낮추고, 항암제는 세포 분열을 억제한다. 그런데 유전자 치료제는 그보다 훨씬 근본적이다. 문제가 되는 유전자 자체를 바꿔서, 질병의 원인을 근본적으로 교정한다. 예를들어 척수성 근위축증(SMA)환자는 주사로 결손된 유전자를 교체받아 평생 누워있어야만 했던 아이가 걷게 된다. 이게 바로 그 유명한 치료제 졸겐스마(Zolgensma)다. CGT : Cell and Gene T