일본어뉴스 577 세계 첫 오더메이드 유전자 편집을 이용한 치료가 성공 世界初 オーダーメイド遺伝子編集を用いた治療が成功 難病患者を助ける可能性広がる(ANN250517)

일본어뉴스 577 세계 첫 오더메이드 유전자 편집을 이용한 치료가 성공 (ANN250517) [ 일본어뉴스 577 ] 世界初 オーダーメイド遺伝子編集を用いた治療が成功 難病患者を助ける可能性広がる(ANN250517) 世界で初めてオーダーメイド遺伝子編集を用いた治療がアメリカで成功し、難病の人たちを助ける可能性が広がっています。 生後9カ月のKJくんはアンモニアの分解酵素が足りない、遺伝性の難病を抱えて生まれました。

これまで抜本的な治療は肝移植でしたが、今回、医療チームは病気を引き起こすKJくんの遺伝子変異を特定し、そこだけを修正するオーダーメイドの薬を開発。点滴の結果、回復に向かっているということです。 　

使われたのは2020年にノーベル化学賞を受賞したCRISPR－Cas9という、より簡単に遺伝情報を書き換える技術で、投薬までの期間はわずか半年でした。今回の成功で、オーダーメイド遺伝子編集による治療が、筋ジストロフィーなど他の遺伝性疾患にも広がる可能性が出てきています。

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