[이베스트 제약/바이오 강하나] 해외기업: Sarepta Therapeutics (NASDAQ: SRPT) 희귀질환시장의 숨은 WINNER! 2023년 출시를 앞둔 SRP-9001은 블록버스터 SRP-9001은 사렙타와 로슈가 공동개발중인 블록버스터급 (2028년 추정 매출 $2.2Bn) 의약품으로 올해 5월 29일 가속승인 결과가 예상된다.
뒤센근이영양증(DMD) 치료제인 SRP-9001은 1회 투약으로 DMD를 치료할 수 있는 완치제로 2021년에는 부작용 이슈로 잠시 주춤한 적 있었으나, 2일만에 환자의 상태가 정상으로 돌아오면서 임상은 빠르게 진행되었다. SRP-9001은 아데노 바이러스 플랫폼을 접목시킨 유전자 치 료제로 근육세포를 표적하여 마이크로-디스트로핀(근육세포 유지에 관여)을 환자에게 .....
