장수과학의 진짜 주인공? 인텔리아 테라퓨틱스 심층탐구

유전자 편집으로 ‘원샷 치료’를 꿈꾸는 회사 요즘 장수과학 얘기 많이 나오죠. “오래 사는 게 중요한 게 아니라, 건강하게 오래 사는 게 핵심이다” 이 말의 중심에 바로 인텔리아 테라퓨틱스(NASDAQ: NTLA)가 있습니다.

이 회사가 뭐 하는 곳이냐면요, 몸 안에서 직접 유전자를 편집해서 병의 원인을 없애는 기술, 바로 CRISPR-Cas9 기반 체내(in vivo) 유전자편집을 개발하고 있어요. 쉽게 말해, “한 번 주사로 병을 근본부터 끊어내는” 치료를 만드는 겁니다.

그야말로 원샷 큐어(one-shot cure), 장수과학의 핵심 중 핵심이에요. 지금 인텔리아가 하고 있는 핵심 임상 두 가지 유전성 혈관부종(HAE) 치료제 – NTLA-2002 이건 한 번 주사만으로 발작이 거의 사라지는 수준의 데이터를 냈어요.

기존엔 매달 약을 맞거나 먹어야 했는데, 얘는 한 방이면 끝. 그래서 이미 글로벌 3상(HAELO)에 들어가 있고, 2025년쯤이면 탑라인 결과 (결정적 데이터)도...