올해말 승인신청을 들어가서 빠르면 내년 초 판매 허가를 받게 될 크리스퍼 테라퓨틱스의 신약 후보물질 CTX-001에 대해 알아보자. 간단히 정리해보면 아래와 같다.
CTX-001 1. 모달리티(치료수단의 분류) - EX-VIVO 자세한 용어설명은 아래 링크 참조.
탈체 치료 목적으로 장기나 조직을 체외로 꺼내었다가 다시 원위치로 돌려놓는 것을 말한다. 예로서 유전자치료(gene therapy)시에는 인위적으로 아데노신 탈아미노효소(adenosine deaminase)를 유전공학적으로 재조합하고 발현시킨 후 환자의 몸에서 꺼낸 세포를 인공배양하여 여기에 정상적인 유전자를 이식하고 다시 원래의 환자의 몸으로 이식시키는 방법이 있다. terms.naver.com 2.
적응증 - 겸상 적혈구증, 베타지중해 빈혈 - 간단히 설명하면 유전체 이상으로 인해 헤모글로빈 이상으로 발생되는 갖가지 합병증을 유발하는 헤모글로빈 돌연변이 질환. 지중해빈혈 | 질환백과 | 의료정보 | 건강정보 | 서울아산...
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