어플라이드 테라퓨틱스 주가 (APLT 주식) 희귀질환 치료제 대박 각?

어플라이드 테라퓨틱스 주가 (APLT 주식) 희귀질환 치료제, 대박 각인가? Applied Therapeutics (APLT) 기업 개요 Applied Therapeutics는 2016년에 설립된 미국 뉴욕 기반의 임상단계 바이오제약 회사예요.

이 회사는 희귀질환 치료제 개발에 집중하고 있으며, 현재 약 35명의 직원을 두고 있어요. 현재 Les Funtleyder가 임시 CEO 겸 CFO를 맡고 있는데, 경영 공백을 채우며 조직을 이끌고 있어요.

제품 상업화 단계에는 아직 도달하지 못했지만, 희귀질환 분야에서 의미 있는 연구를 진행하면서 투자자와 업계의 관심을 받고 있어요. 주요 제품과 파이프라인 Applied Therapeutics의 핵심 자산은 Govorestat(AT-007)이에요.

갈락토스혈증 환자를 대상으로 FDA 승인을 시도했지만, 2024년 말 FDA로부터 완전응답서신(CRL)을 받으면서 첫 시도는 좌절됐어요. 하지만 같은 약물이 CMT-SORD라는 신경근육질환 적응증...