A형 혈우병 유전자 치료제 FDA 첫 승인(바이오마린)

FDA Approves First Gene Therapy for Adults with Severe Hemophilia A | FDA 요약 : 2023.6월 29일, FDA는 AAV vector 기반 gene therapy인 Roctavian을 기존 항체가 없는 성인 중증 A형 혈우병 적응증으로 승인하였음. 록타비안은 1회 정맥주사로 투여하는 일회성 유전자 치료제다.

Roctavian은 응고 인자 VIII에 대한 유전자를 운반하는 바이러스 벡터로 구성됩니다. 이 유전자는 간에서 발현되어 FVIII의 혈중 수치를 높이고 조절되지 않는 출혈의 위험을 줄입니다.

효과는 Roctavian 치료 후 최소 3년 동안 추적한 112명의 환자 코호트 결과를 기반으로 확립되었습니다. 주입 후 평균 연간 출혈률은 기준선에서 연간 5.4회 출혈에서 연간 2.6회 출혈로 감소했습니다.

이 치료가 효과적일지 여부를 확인하는 진단 테스트 AAV5 DetectCDx도 함께 승인함.(AAV5전달체에 대한 항체 여...

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