FDA, 선천성 혈전성 혈소판 감소성 자반증 치료제 승

FDA Approves First Treatment for Patients with Rare Inherited Blood Clotting Disorder | FDA FDA Approves First Treatment for Patients with Rare Inherited Blood Clotting Disorder The FDA approved Adzynma indicated for prophylactic or on demand enzyme replacement therapy in patients with congenital thrombotic thrombocytopenic purpura. www.fda.gov 오늘 미국 식품의약국(FDA)은 Adzynma를 승인했습니다. 이는 선천성 혈전성 혈소판 감소성 자반증(cTTP)을 가진 성인 및 소아 환자를 대상으로 한 예방적 또는 요구에 따른 효소 대체 치료(ERT)로 지시된 첫 번째 유전공학적으로 조작된 단백질 제품입니다. cTTP는...