FDA, 겸상 적혈구 질환 환자 치료를 위한 최초의 유전자 치료법 승인 FDA는 Vertex Pharmaceuticals Inc.에 Casgevy를 승인하고 Bluebird Bio Inc.에 Lyfgenia를 승인했습니다. 오늘 미국 식품의약국(FDA)은 12세 이상 환자의 겸상 적혈구 질환(SCD) 치료를 위한 최초의 세포 기반 유전자 치료법인 Casgevy와 Lyfgenia라는 두 가지 획기적인 치료법을 승인했습니다.
또한 이러한 치료법 중 하나인 Casgevy는 일종의 새로운 게놈 편집 기술을 활용하는 최초의 FDA 승인 치료법으로, 유전자 치료법 분야의 혁신적인 발전을 예고합니다. (CRISPR/Cas9 유전자 편집 기술 사용) 겸상 적혈구병은 미국에서 약 100,000명에게 영향을 미치는 유전성 혈액 질환의 일종입니다.
이는 아프리카계 미국인에게 가장 흔하며, 덜 일반적이지만 히스패닉계 미국인에게도 영향을 미칩니다. 겸상 적혈구 질환의 주요 문제는 신체 조직에 산소를 전달하...
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